การกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม

การกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่เชื่อมโยงกับโรค ประกอบด้วยกลุ่มเครื่องมือที่กำลังเติบโตที่สามารถจัดการยีนและการแสดงออกรวมถึงการกำหนดเป้าหมาย DNA ด้วยเอนไซม์และการกำหนดเป้าหมาย RNA ด้วยเอนไซม์คอลเลกชันนี้เสนอกลยุทธ์ที่แตกต่างสำหรับการแก้ไขปัญหาการกลายพันธุ์ การกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์ที่เชื่อมโยงกับโรคใน RNA

ซึ่งค่อนข้างสั้นจะหลีกเลี่ยงการเปลี่ยนแปลงจีโนมถาวร นอกจากนี้เซลล์บางประเภทเช่นเซลล์ประสาทนั้นยากต่อการแก้ไขโดยใช้การแก้ไขแบบ CRISPR / Cas9-mediated และต้องใช้กลยุทธ์ใหม่ในการรักษาโรคที่ทำลายล้างซึ่งส่งผลต่อสมอง สามารถกำหนดเป้าหมายให้รวมถึงตำแหน่งที่ปรับเปลี่ยนได้ในโปรตีนเช่นไซต์ฟอสโฟรีเลชั่น ไซต์ดังกล่าวทำหน้าที่เป็นสวิตช์เปิด / ปิดสำหรับกิจกรรมโปรตีนและพบได้อย่างโดดเด่นในการส่งสัญญาณโมเลกุลและเส้นทางที่เชื่อมโยงกับมะเร็ง